|
|
 |
Κατά των θρόμβων
|
|
|
|
|
|
|
Στο γάλα 30 γενετικά τροποποιημένων αιγών, στη φάρμα τής GTC Biotherapeutics στο Τσάρλτον της Μασαχουσέτης, εμπεριέχεται μια φαρμακευτική ουσία που κάνει κυριολεκτικά το «αίμα να ρέει» ―πρόκειται για την ανθρώπινη πρωτεΐνη αντιθρομβίνη, η οποία αναστέλλει τη θρόμβωση. Έπειτα από μια δραματική δικαστική αναίρεση, και αφού οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές είχαν απορρίψει το εν λόγω φαρμακευτικό προϊόν (το οποίο ονομάζεται ATryn), η έγκριση αναμένεται σύντομα εντός του τρέχοντος έτους. Με την απόφαση αυτή, το ATryn αναδεικνύεται ως η πρώτη ανθρώπινη πρωτεΐνη που παράγεται από διαγονιδιακό ζώο για εμπορική χρήση.
Βέβαια, το πιο σημαντικό είναι ότι η απόφαση υπέρ των διαγονιδιακών αιγών προλειαίνει το έδαφος για τη δημιουργία και εμπορική εκμετάλλευση περισσότερων διαγονιδιακών ζώων προς παραγωγή φαρμάκων. Μια άλλη εταιρεία, η Origen Therapeutics στο Μπερλινγκέιμ της Καλιφόρνιας, έχει αναπτύξει μια ευέλικτη και χαμηλού κόστους μέθοδο για τη δημιουργία γενετικά τροποποιημένων πουλερικών, παρόμοια με την ευρέως χρησιμοποιούμενη στα ερευνητικά εργαστήρια μέθοδο για τη δημιουργία διαγονιδιακών ποντικών. Εν γένει, και τα πτηνά θα μπορούσαν να παράγουν ποικιλία διαφορετικών πρωτεϊνών μέσα στα αβγά τους, συμπεριλαμβανομένων φαρμάκων.
Παραδοσιακά, η παραγωγή πρωτεϊνικών φαρμάκων από τη βιοτεχνολογική βιομηχανία στηρίζεται στην καλλιέργεια κυττάρων θηλαστικών σε βιοαντιδραστήρες. Ένας αριθμός μακρομορίων, συμπεριλαμβανομένων και των πρωτεϊνών που φυσιολογικά απαντούν στο πλάσμα του αίματος, παράγονται δύσκολα με αυτές τις μεθόδους. Δύσκολη επίσης είναι και η μαζική παραγωγή φαρμάκων από αυτά τα κύτταρα, μειονέκτημα εξαιτίας του οποίου ανεβαίνει πολύ η τιμή τους. Μόνο το απαιτούμενο κεφάλαιο για ένα σύστημα ζύμωσης με κύτταρα θηλαστικών από το οποίο θα παράγονται 100 κιλά φαρμάκου το χρόνο, ανέρχεται σε εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια.
Από την άλλη, οι 150 κατσίκες τής GTC ή τα 5.000 κοτόπουλα της Origen θα μπορούσαν να παράγουν κατά προσέγγιση την ίδια ποσότητα φαρμάκου με κόστος μερικές μόνο δεκάδες εκατομμύρια δολάρια. Αλλά και το κόστος λειτουργίας μιας φάρμας διαγονιδιακών ζώων θα ήταν επίσης πολύ μικρότερο, «κυριολεκτικά ψίχουλα, που δεν επαρκούν να τα φάνε οι κότες μας», όπως λέει με πνεύμα ο Robert Kay, πρόεδρος της Origen Therapeutics.
Στην εταιρεία GTC ασχολήθηκαν επί 15 περίπου χρόνια για τη δημιουργία των διαγονιδιακών αιγών. Όταν η εταιρεία ήταν έτοιμη, τον Ιανουάριο του 2004, στράφηκε στην ευρωπαϊκή αγορά. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Αξιολόγησης Φαρμακευτικών Προϊόντων (ΕΜΕΑ) είχε ήδη έτοιμες οδηγίες για τις φαρμακοβιομηχανίες που ζητούσαν έγκριση σχετικά με τη θεραπεία ασθενών με κληρονομική ανεπάρκεια στην αντιθρομβίνη (εκείνο το διάστημα η Υπηρεσία Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων [FDA] των ΗΠΑ δεν διέθετε ανάλογους κανονισμούς έγκρισης). Οι ασθενείς με την εν λόγω ανεπάρκεια μπορεί να αντιμετωπίσουν προβλήματα θρόμβων κατά τη διάρκεια διαδικασιών υψηλού κινδύνου, όπως εγχειρήσεις ή τοκετούς. Η ασθένεια είναι σπάνια, με συχνότητα 1 στα 3.000 με 5.000 άτομα, και έτσι ελάχιστες περιπτώσεις προσβεβλημένων ατόμων διατίθενται προς μελέτη.
Τον περασμένο Φεβρουάριο [2006], μια επιτροπή τής ΕΜΕΑ απέρριψε την αίτηση έγκρισης για το ATryn θεωρώντας τα πέντε περιστατικά χειρουργικών επεμβάσεων που παρουσίασε η GTC ως ανεπαρκή. Παρ’ όλα αυτά, η GTC εφεσίβαλε την απόφαση με μικρές πιθανότητες αναίρεσής της. «Οι περιπτώσεις στις οποίες εταιρείες έχουν επιτυχώς εφεσιβάλει μη ευνοϊκές για αυτές αποφάσεις κάποιας ρυθμιστικής υπηρεσίας είναι ελάχιστες», παρατηρεί ο Phillip Nadeau, ειδικός αναλυτής στη βιοτεχνολογία για τον οίκο τραπεζικών επενδύσεων και ερευνών Cowen and Company. Την 1η Ιουνίου, έπειτα από επιστράτευση κορυφαίων ευρωπαίων αιματολόγων που επανεξέτασαν τα ευρήματα, η επιτροπή τής ΕΜΕΑ αποφάσισε να αποδεχθεί τα δεδομένα σχετικά με τις εξαρχής εξαιρεθείσες εννέα περιπτώσεις ασθενών με θρομβώσεις κατά τη διάρκεια τοκετού, και «κατέληξε στο ότι τα οφέλη από το ATryn υπερβαίνουν τους κινδύνους τους οποίους μπορεί να ενέχει». Τελική εξουσιοδότηση για τη χρήση τού ATryn σε χειρουργικές επεμβάσεις αναμένεται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή από στιγμή σε στιγμή.
Η αγορά για ασθενείς με κληρονομική ανεπάρκεια αντιθρομβίνης ανέρχεται συνολικά στα 50 περίπου εκατομμύρια δολάρια για Ευρώπη και ΗΠΑ. Το ATryn ωστόσο θα μπορούσε να χρησιμοποιείται θεραπευτικά σε περιπτώσεις εγκαυμάτων, επεμβάσεις στεφανιαίας παράκαμψης, σηπτικές καταστάσεις καθώς και σε μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών, απευθυνόμενο έτσι σε μια ευρύτερη παγκόσμια αγορά 700 εκατομμυρίων δολαρίων.
Η εταιρεία GTC σκοπεύει μάλιστα να καταγράψει ασθενείς με κληρονομική ανεπάρκεια αντιθρομβίνης προκειμένου να ξεκινήσει ανάλογη μελέτη για την FDA μέχρι το τέλος του χρόνου, σύμφωνα με τον πρόεδρό της Geoffrey Cox. Ο Robert Kay, της Origen Therapeutics, ευελπιστεί με την επιτυχία της εταιρείας «να μειωθεί η γενική απροθυμία και επιφυλακτικότητα για τις νέες τεχνολογίες» και προβλέπει ότι «τα διαγονιδιακά ζώα θα καταστούν μια συνηθισμένη εναλλακτική λύση για τη φαρμακοτεχνία». Ο Phillip Nadeau συμφωνεί στο ότι «το δεύτερο και ίσως και το τρίτο διαγονιδιακό φάρμακο δεν θα καθυστερήσουν να κυκλοφορήσουν εμπορικά όσο καθυστέρησε το πρώτο».
|
|
|
|
|
|
