|
|
|
Φιλόδοξες θεραπείες
|
|
|
|
Εντός του έτους θα μπορούσαν να ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές της πρώτης θεραπείας με αρχέγονα κύτταρα η οποία θα αποσκοπεί στην ίαση του χρόνιου αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου ―της κυριότερης εγκεφαλικής βλάβης―, εφόσον δοθεί έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, κατόπιν αίτησης που υποβλήθηκε τον περασμένο Δεκέμβριο [2006] από τη ReNeuron, εταιρεία στο Γκίλντφορντ της Αγγλίας, η οποία αναπτύσσει εφαρμογές με αρχέγονα κύτταρα. Στις μέρες μας φαίνεται ότι οι θεραπείες που βασίζονται στα αρχέγονα κύτταρα δεν πληθαίνουν μόνο, αλλά επεκτείνονται και οι επιδιωκόμενοι στόχοι τους.
Το χρόνιο αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο, εξαιτίας του οποίου οι πάσχοντες καταβάλλονται μόνιμα, συνιστά την κύρια αιτία αναπηρίας μεταξύ των ενηλίκων στον ανεπτυγμένο κόσμο: προσβάλλονται παγκοσμίως 25 εκατομμύρια άνθρωποι, και κάθε χρόνο παρατηρείται αύξηση των νέων περιστατικών κατά 7%, κυρίως λόγω του γηράσκοντος πληθυσμού. «Μέχρι σήμερα δεν διαθέτουμε κάποια αιτιολογική θεραπεία για το χρόνιο εγκεφαλικό· ό,τι διαθέτουμε αφορά την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων», λέει ο νευρολόγος Justin Zivin, του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο.
Στα αρχέγονα κύτταρα ενυπάρχει το δυναμικό για την αναγέννηση τμημάτων του σώματος [βλ. R. Lanza και N. Rosenthal, «Η πρόκληση των αρχέγονων κυττάρων», Scientific American - Ελληνική Έκδοση, Νοέμβριος 2004]. Κατά το παρελθόν, σε μελέτες εγκεφαλικών επεισοδίων με πειραματόζωα, τα αρχέγονα κύτταρα που εισάγονταν με ένεση απευθείας στον εγκέφαλο ή στην κυκλοφορία του αίματος μετανάστευαν στις προσβεβλημένες περιοχές, ελκυόμενα καθώς φαίνεται από χημικά σήματα των τραυματισμένων κυττάρων. Η εν λόγω μετανάστευση λαμβάνει χώρα ίσως επειδή οι οδοί επιδιόρθωσης οι οποίες κινητοποιούνται από τα προσβεβλημένα κύτταρα μοιάζουν με εκείνες που πυροδοτούνται κατά τη διάρκεια της εμβρυϊκής ανάπτυξης, όπου τα βλαστικά (αρχέγονα) κύτταρα διαδραματίζουν αποφασιστικό ρόλο, εξηγεί ο John Sinden, ένας από τους ιδρυτές τής ReNeuron και επί κεφαλής του επιστημονικού προσωπικού της εταιρείας.
Υφίσταται, ωστόσο, και η κύρια ανησυχία σχετικά με το πόσο ασταθή μπορούν να καταστούν τα αρχέγονα κύτταρα κατά την εργαστηριακή τους καλλιέργεια. Στη ReNeuron μπορούν και δημιουργούν μεγάλους πληθυσμούς από σταθερές κυτταρικές σειρές μέσω γενετικής μηχανικής, και ειδικότερα τροποποίησης των κυττάρων με κάποιο αλληλόμορφο του γονιδίου c-myc. Το εν λόγω αλληλόμορφο προάγει την κυτταρική διαίρεση ενώ ενεργοποιεί γονίδια τα οποία αποτρέπουν τις χρωμοσωμικές ανωμαλίες. Με τη χορήγηση ή τη μη χορήγηση κάποιας συνθετικής χημικής ένωσης, οι επιστήμονες είναι σε θέση να ελέγχουν την ενεργοποίηση ή την απενεργοποίηση του c-myc.
Το ερευνητικό προσωπικό τής ReNeuron ανέπτυξε κύτταρα κατά της εγκεφαλι-κής βλάβης με την εισαγωγή του τροποποιημένου αλληλομόρφου c-myc σε ανθρώπινο εμβρυϊκό εγκεφαλικό ιστό τον οποίο απέκτησαν από αμερικανική τράπεζα κυττάρων. Στο εργαστήριο ήλεγξαν εκατόν είκοσι σειρές νευρικών αρχέγονων κυττάρων ως προς τη σταθερότητα και την αναγεννητική ικανότητά τους, ενώ σε πειραματόζωα εξέτασαν την ιστοσυμβατότητά τους, προκειμένου ως μοσχεύματα να εγείρουν την ελάχιστη δυνατή ανοσοαπόρριψη. Σε δύο σειρές προέκυψαν τέτοιες δυνατότητες: στη ReN001, την οποία η εταιρεία προορίζει για τα εγκεφαλικά επεισόδια, και στη ReN005, η οποία τελεί υπό διερεύνηση σχετικά με τη νόσο τού Huntington.
Στις μελέτες με αρουραίους οι οποίοι υπέστησαν αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο, η σειρά ReN001 βελτίωσε σημαντικά τις αισθητικές και κινητικές λειτουργίες τους. Τα αρχέγονα κύτταρα πιθανότατα δεν αντικατέστησαν τη μάζα των κυττάρων που χάθηκαν κατά τη διάρκεια του εγκεφαλικού, αποσαφηνίζει ο Sinden. Το πιο πιθανό είναι τα κύτταρα να συνέθεσαν και να εξέκριναν μόρια τα οποία ενεργοποίησαν τις οδούς επιδιόρθωσης, με αποτέλεσμα νέα αιμοφόρα αγγεία και εγκεφαλικά κύτταρα.
Αν η κλινική δοκιμή φάσης Ι, μέσω της οποίας εξετάζεται η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα αυτής της θεραπείας, λάβει την έγκριση, τότε ερευνητές του Πανεπιστημίου τού Πίτσμπουργκ θα εφαρμόσουν τη θεραπεία σε δέκα ασθενείς με χρόνιο ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο ―ο πιο κοινός τύπος της πάθησης εξαιτίας αποφρακτικών θρόμβων. Θα μεταμοσχευτούν 10 έως 20 εκατομμύρια κύτταρα απευθείας στον εγκέφαλο διαμέσου μικρής οπής στο κρανίο, και οι ασθενείς θα παρακολουθούνται επί είκοσι τέσσερις μήνες. Προκειμένου να διασφαλιστεί η αυξημένη παραγωγή των θεραπευτικών κυττάρων, η ReNeuron έχει συμπράξει με την εταιρεία BioReliance στη Γλασκώβη της Σκωτίας· πάντως, σύμφωνα με τις εκτιμήσεις τού Sinden, αυτή τη στιγμή τα διαθέσιμα προς χρήση αποθέματα κυττάρων ανέρχονται περίπου σε 1 εκατομμύριο δόσεις.
Κατά το παρελθόν, στις κλινικές δοκιμές θεραπειών με αρχέγονα κύτταρα σε πάσχοντες από χρόνιο εγκεφαλικό επεισόδιο χρησιμοποιήθηκαν κύτταρα τα οποία προήλθαν είτε από ανθρώπινους όγκους είτε από εγκεφαλικό ιστό εμβρύων χοίρων. Τα εμβρυϊκά κύτταρα της ReNeuron «μοιάζουν περισσότερο με τους υγιείς νευρώνες του ανθρώπου απ’ ό,τι με τα κύτταρα που χρησιμοποιήθηκαν άλλοτε, και έτσι ίσως είναι περισσότερο ενεργά και αποτελεσματικά», λέει ο Zivin. «Η δημιουργία από τη ReNeuron αυτής της κυτταρικής σειράς συνιστά ένα καλοσχεδιασμένο επίτευγμα, και μάλιστα μεγαλεπήβολο», προσθέτει ο Sean Savitz, νευρολόγος στην Ιατρική Σχολή τού Harvard. Σημειώνει, ωστόσο, ότι το c-myc, εκτός από τα αρχέγονα κύτταρα και την ανάπτυξη, σχετίζεται επίσης και με τον καρκίνο. «Τούτο δεν σημαίνει, βέβαια, ότι θα προάγει την ανάπτυξη όγκων», μας λέει, αλλά ότι οι ερευνητές «οφείλουν να πείσουν την επιστημονική κοινότητα πως τα εν λόγω κύτταρα δεν θα διαιρούνται ανεξέλεγκτα όπως τα καρκινικά».
|
|
|
|
|